利用碱基编辑修复FBN1T7498C突变的试剂及方法

	利用碱基编辑修复FBN1T7498C突变的试剂及方法
翻译题名	REAGENT AND METHOD FOR REPAIRING FBN1T7498C MUTATION USING BASE EDITING
申请号	EP18889963
	2021-05-05
公开（公告）号	EP3816296A1
公开日期	2021-05-05
摘要	本发明提供了一种利用碱基编辑修复FBN1T7498C突变的试剂和方法。一种高效修复FBN1T7498C突变的试剂盒，其特征在于，包括碱基编辑器和针对FBN1T7498C位点的修复Re-SGRNA。本发明利用碱基编辑技术，通过精确的CT单碱基突变修复FBN1T7498C的突变，为治疗由该突变引起的马尔芬综合征提供了一种高效，安全的方法。
翻译摘要	The present invention provides a reagent and a method for repairing an FBN1T7498C mutation by using base editing. A kit for efficiently repairing the FBN1T7498C mutation is characterized by comprising a base editor and a repair re-sgRNA directed to the FBN1T7498C site. In the present invention, a base editing technology is used to repair the mutation of FBN1T7498C through a precise CT single base mutation, thereby providing an efficient and safe method for treating a Marfan syndrome caused by such mutation.
当前权利人	Shanghaitech University
专利代理人	Cabinet Beau De Loménie
代理机构	Cabinet Beau De Loménie
专利申请人	Shanghaitech University
	Huang Xingxu; Li Guanglei; Li Jianan
公开国别	欧洲专利局
公开国别简称	EP
IPC 分类号	C12N15//90; C12N15//113
CPC分类号	C12N15//113; C12N15//907; C07K14//47; C12N2310//10; C12N2310//20; C12N2320//34; C12N9//22; A61K48//005; C07K14//78
专利有效性	失效
专利类型	发明申请
专利类型字典	1
当前法律状态	撤回
授权公告日	2022-10-12
授权公开（公告）号	EP3816296A4
简单同族	EP3816296A4; CN108753778A; WO2019227640A1; JP2020532277A; CN108753778B; EP3816296A1; JP6913965B2; US20210198699A1
扩展同族	EP3816296A1; US20210198699A1; CN108753778A; JP2020532277A; JP6913965B2; EP3816296A4; CN108753778B; WO2019227640A1
INPADOC 同族	WO2019227640A1; EP3816296A4; US20210198699A1; JP2020532277A; JP6913965B2; CN108753778B; CN108753778A; EP3816296A1
文献类型	专利
条目标识符	https://kms.shanghaitech.edu.cn/handle/2MSLDSTB/294814
专题	生命科学与技术学院_PI研究组_黄行许组生命科学与技术学院_PI研究组_池天组生命科学与技术学院_博士生
作者单位	Shanghaitech University
推荐引用方式 GB/T 7714	Huang Xingxu,Li Guanglei,Li Jianan. 利用碱基编辑修复FBN1T7498C突变的试剂及方法. EP18889963[P]. 2021-05-05.