一种RNA碱基编辑分子

	一种RNA碱基编辑分子
翻译题名	RNA base editing molecule
申请号	CN201910807276.3
	2019-08-29
公开（公告）号	CN110511286A
公开日期	2019-11-29
摘要	本发明涉及生物技术领域，特别是涉及一种融合蛋白，所述融合蛋白可以是一种RNA碱基编辑分子。本发明提供一种融合蛋白，包括dCas13Rx片段，所述dCas13Rx片段的loop3位点嵌合插入有ADAR2DD片段。本发明利用CRISPR系统中能够特异靶向RNA的蛋白dCasRx实现精确的RNA定位能力，在不改变dCasRx靶向活性的前提下，将无偏好的RNA双链脱氨酶ADAR嵌合进dCasRx中间，既封闭ADAR对双链RNA造成的随机脱靶活性，又能在dCasRx的介导下，实现特定位点的RNA碱基编辑目的，不仅具有更高的碱基编辑效率，且更加依赖于CasRx的特异性，只需更短的gRNA引导，因此精确性更高，且因为体积小，能够被包装入AAV，具有成体治疗的优势。
翻译摘要	The invention relates to the technical field of biology and particularly relates to a fusion protein. The fusion protein may be an RNA base editing molecule. The fusion protein provided by the invention comprises a fragment dCas13Rx, wherein a fragment ADAR2DD is embedded in a locus loop3 of the fragment dCas13Rx. According to the RNA base editing molecule, accurate RNA locating capability is achieved by using a protein dCasRx capable of specifically targeting RNA in a CRISPR system, and non-preferred RNA double-strand deaminase ADAR is embedded into the dCasRx on the premise of not changing the targeting activity of the dCasRx, so that random target missing activity to double-stranded RNA caused by the ADAR is closed, and the aim of editing an RNA base of a specific locus can be achievedunder mediation of the dCasRx; the RNA base editing molecule has a higher base editing efficiency, is more dependent on specificity of CasRx and only needs a shorter gRNA for guide, so that the accuracy is higher; and due to small volume, the RNA base editing molecule can be packaged into AAV, thereby having an adult treatment advantage.
当前权利人	上海科技大学
专利代理人	严晨 ; 许亦琳
代理机构	上海光华专利事务所(普通合伙) 31219
专利申请人	上海科技大学
	池天; 黄行许; 刘亚京; 毛少帅
公开国别	中国
公开国别简称	CN
IPC 分类号	C07K19//00; C12N15//62; C12N15//90; C12N9//22
CPC分类号	C07K2319//00; C12Y305//04004; C12N9//22; C12N9//78; C12N15//907
专利有效性	有效
专利类型	发明申请
专利类型字典	1
当前法律状态	授权
授权公告日	2022-08-02
授权公开（公告）号	CN110511286B
简单同族	CN110511286A
扩展同族	CN110511286A
INPADOC 同族	CN110511286A
文献类型	专利
条目标识符	https://kms.shanghaitech.edu.cn/handle/2MSLDSTB/127220
专题	生命科学与技术学院_博士生生命科学与技术学院_PI研究组_池天组生命科学与技术学院_PI研究组_黄行许组
作者单位	上海科技大学
推荐引用方式 GB/T 7714	池天, 黄行许, 刘亚京,等. 一种RNA碱基编辑分子. CN201910807276.3[P]. 2019-08-29.

条目包含的文件
文件名称/大小	文献类型	版本类型	开放类型	使用许可
一种RNA碱基编辑分子.pdf（1556KB）	专利		限制开放	CC BY-NC-SA	请求全文