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Engineered IscB-uRNA system with improved base editing efficiency for disease correction via single AAV delivery in mice
期刊论文
CELL REPORTS, 2024, 卷号: 43, 期号: 11, 页码: 114973
作者:
guo,ruochen
;
sun,xiaozhi
;
wang,feizuo
;
han,dingyi
;
yang,qiaoxia
Adobe PDF(7204Kb)
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浏览/下载:196/5
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提交时间:2024/12/02
Adeno-associated virus
CP: Molecular biology
CRISPR ancestry nuclease
IscB-ωRNA system
RNA-guided nuclease
adenine base editing
cytosine base editing
gene editing therapy
protein engineering
transposon-encoded OMEGA system
tyrosinemia
Adenine base editor–mediated splicing remodeling activates noncanonical splice sites
期刊论文
JOURNAL OF BIOLOGICAL CHEMISTRY, 2023, 卷号: 299, 期号: 12
作者:
Liu, Yuanyuan
;
Li, Qing
;
Yan, Tong
;
Chen, Haoran
;
Wang, Jiahua
Adobe PDF(2791Kb)
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浏览/下载:329/1
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提交时间:2023/12/22
Cell culture
Proteins
Acceptor sites
Adenine base editor
Dinucleotides
Editing tools
Enhanced GFP
Gene editing
Gene splicing
Noncanonical acceptor
Splice site
Splicing acceptor
Correction of the pathogenic mutation in TGM1 gene by adenine base editing in mutant embryos
期刊论文
MOLECULAR THERAPY, 2022, 卷号: 30, 期号: 1
作者:
Dang, Lu
;
Zhou, Xueliang
;
Zhong, Xiufang
;
Yu, Wenxia
;
Huang, Shisheng
Adobe PDF(2575Kb)
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浏览/下载:391/1
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提交时间:2021/11/01
adenine base editing
correction
mutant embryos
pathogenic mutation
TGM1 gene
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