CRISP相关蛋白(CAS)、核baze脱氨基、单指导RNA(SGRNA)和帮助单指导RNA(HSGRNA)促进人细胞中Γ-珠蛋白的产生

	CRISP相关蛋白(CAS)、核baze脱氨基、单指导RNA(SGRNA)和帮助单指导RNA(HSGRNA)促进人细胞中Γ-珠蛋白的产生
翻译题名	CRISP-ASSOCIATED PROTEIN (CAS), NUCLEOBAZE DEAMINAZE, SINGLE GUIDE RNA (SGRNA), AND HELPING SINGLE GUIDE RNA (HSGRNA) TO PROMOTE Γ-GLOBIN PRODUCTION IN HUMAN CELLS
申请号	VN1202307105
	2025-02-03
公开（公告）号	VN107814A
公开日期	2025-02-03
摘要	S á ng CH ü gak Xu á t C ô ng NGH ü li ü u P á p gen, Bao G om Tr ü nh T arn D n ü gac thi ü tk ü, v à gac CH ü t Bi ê n T ü p Baz ü gap ü c C ü i thi gun γ-珠蛋白。try nh t arn d n c ó th ó ḧpygng̈í ch v̈ng ẗng c̈png d̈ng ḧng c̈u bcl11a höc v̈ng kḧi caz ng gamma-globin, höc c é hai c̈ng l ú c.cḧt Bi ê n ẗp Bazf i c ó tḧbao g̈m ch é t i c ch pyho∈t t í nh Bi ê n t í p Bazf i d i∈n khi ch ú ng̈i c i ê n k∈t v∈i v∈t í乙烯基乙烯基h。C ô ng ngh台湾Li á u P á p gen n à y h u d ng od co ü ch台湾b á nh bao g od im台湾h thi下去u á u t á n huy下去b m sinh beta，v à b台湾h thi下去u á u t下去b à o h ì nh Li m，trong s c á c台湾h k h á c。
翻译摘要	Sáng chế đề xuất công nghệ liệu pháp gen, bao gồm trình tự ARN dẫn được thiết kế, và được thử nghiệm cụ thể đối với các chất biên tập bazơ được cải thiện, hữu dụng để làm tăng sự biểu hiện của gen gamma-globin. Trình tự ARN dẫn có thể hướng đích vùng tăng cường dòng hồng cầu BCL11A hoặc vùng khởi động gamma-globin, hoặc cả hai cùng lúc.Chất biên tập bazơ có thể bao gồm chất ức chế nucleobazơ deaminaza mà ức chế hoạt tính biên tập của chất biên tập bazơ đến khi chúng được liên kết với vị trí đích. Công nghệ liệu pháp gen này hữu dụng để điều trị bệnh bao gồm bệnh thiếu máu tán huyết bẩm sinh beta, và bệnh thiếu máu tế bào hình liềm, trong số các bệnh khác.
当前权利人	Shanghaitech University
专利代理人	Vision & Associates Co.Ltd.
代理机构	Vision & Associates Co.Ltd.
专利申请人	Shanghaitech University
	Chen, Jia; Yang, Bei; Yang, Li; Han, Wenyan; Sun, Shangwu; Zhang, Ying
公开国别	越南
公开国别简称	VN
IPC 分类号	C12N15//90; A61P7//06; C12N9//22; A61K35//28; C12N15//85
专利有效性	审中
专利类型	发明申请
专利类型字典	1
当前法律状态	公开
简单同族	VN107814A
扩展同族	VN107814A
INPADOC 同族	VN107814A
文献类型	专利
条目标识符	https://kms.shanghaitech.edu.cn/handle/2MSLDSTB/483840
专题	生命科学与技术学院_PI研究组_陈佳组生命科学与技术学院_特聘教授组_杨力组生命科学与技术学院_博士生免疫化学研究所_PI研究组_杨贝组
作者单位	Shanghaitech University
推荐引用方式 GB/T 7714	Chen, Jia,Yang, Bei,Yang, Li,等. CRISP相关蛋白(CAS)、核baze脱氨基、单指导RNA(SGRNA)和帮助单指导RNA(HSGRNA)促进人细胞中Γ-珠蛋白的产生. VN1202307105[P]. 2025-02-03.