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基于微型CRISPR Cas蛋白Cas12f1的碱基编辑器系统及其应用 | |
申请号 | CN202310330113.7 |
2024-10-01 | |
公开(公告)号 | CN118726309A |
公开日期 | 2024-10-01 |
摘要 | 本发明提供一种基于微型CRISPR Cas蛋白Cas12f1的碱基编辑器系统,该碱基编辑器系统至少包括:Cas12f1蛋白的突变子或编码其的核酸;该Cas12f1蛋白的突变子具有D143R//T147R//T203R//E206R中一种或多种突变;该Cas12f1蛋白其氨基酸序列如SEQ ID NO.1所示。通过对Cas12f1蛋白的突变编辑效率较野生型平均提高了近5倍,之后通过在编辑系统的N端融合Sso7d,其编辑效率相较于野生型进一步提高至约10倍。该碱基编辑器系统还包括缩短的sgRNA,长度相较于原始版本缩短了一半,仅有96个核苷酸,不仅维持原有的ABE碱基编辑效率的同时又对编辑效率稍有增强。本发明的碱基编辑器系统可实现通过AAV,LNP等手段递送进行遗传疾病基因治疗。 |
当前权利人 | 上海科技大学 |
专利代理人 | 许亦琳 ; 余明伟 |
代理机构 | 上海光华专利事务所(普通合伙) 31219 |
专利申请人 | 上海科技大学 |
公开国别 | CN |
公开国别简称 | CN |
IPC 分类号 | C12N9//22 ; C12N15//113 ; C12N9//78 ; C07K19//00 ; C12N15//85 ; C12N5//10 ; A61K48//00 ; A61P35//00 ; A61P35//02 |
专利有效性 | 审中 |
专利类型 | 发明申请 |
专利类型字典 | 1 |
当前法律状态 | 实质审查 |
简单同族 | CN118726309A |
扩展同族 | CN118726309A |
INPADOC 同族 | CN118726309A |
文献类型 | 专利 |
条目标识符 | https://kms.shanghaitech.edu.cn/handle/2MSLDSTB/427501 |
专题 | 生命科学与技术学院_PI研究组_马涵慧组 生命科学与技术学院_博士生 |
作者单位 | 上海科技大学 |
推荐引用方式 GB/T 7714 | 马涵慧,韩林晓,胡玥儿. 基于微型CRISPR Cas蛋白Cas12f1的碱基编辑器系统及其应用. CN202310330113.7[P]. 2024-10-01. |
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文件名称/大小 | 文献类型 | 版本类型 | 开放类型 | 使用许可 |
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