基于微型CRISPR Cas蛋白Cas12f1的碱基编辑器系统及其应用
申请号CN202310330113.7
2024-10-01
公开(公告)号CN118726309A
公开日期2024-10-01
摘要

本发明提供一种基于微型CRISPR Cas蛋白Cas12f1的碱基编辑器系统,该碱基编辑器系统至少包括:Cas12f1蛋白的突变子或编码其的核酸;该Cas12f1蛋白的突变子具有D143R//T147R//T203R//E206R中一种或多种突变;该Cas12f1蛋白其氨基酸序列如SEQ ID NO.1所示。通过对Cas12f1蛋白的突变编辑效率较野生型平均提高了近5倍,之后通过在编辑系统的N端融合Sso7d,其编辑效率相较于野生型进一步提高至约10倍。该碱基编辑器系统还包括缩短的sgRNA,长度相较于原始版本缩短了一半,仅有96个核苷酸,不仅维持原有的ABE碱基编辑效率的同时又对编辑效率稍有增强。本发明的碱基编辑器系统可实现通过AAV,LNP等手段递送进行遗传疾病基因治疗。

当前权利人上海科技大学
专利代理人许亦琳 ; 余明伟
代理机构上海光华专利事务所(普通合伙) 31219
专利申请人上海科技大学
公开国别CN
公开国别简称CN
IPC 分类号C12N9//22 ; C12N15//113 ; C12N9//78 ; C07K19//00 ; C12N15//85 ; C12N5//10 ; A61K48//00 ; A61P35//00 ; A61P35//02
专利有效性审中
专利类型发明申请
专利类型字典1
当前法律状态实质审查
简单同族CN118726309A
扩展同族CN118726309A
INPADOC 同族CN118726309A
文献类型专利
条目标识符https://kms.shanghaitech.edu.cn/handle/2MSLDSTB/427501
专题生命科学与技术学院_PI研究组_马涵慧组
生命科学与技术学院_博士生
作者单位
上海科技大学
推荐引用方式
GB/T 7714
马涵慧,韩林晓,胡玥儿. 基于微型CRISPR Cas蛋白Cas12f1的碱基编辑器系统及其应用. CN202310330113.7[P]. 2024-10-01.
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