用于治疗β-血红蛋白病的基因疗法

	用于治疗β-血红蛋白病的基因疗法
翻译题名	GENE THERAPY FOR TREATING BETA-HEMOGLOBINOPATHIES
申请号	US18553729
	2024-06-13
公开（公告）号	US20240189457A1
公开日期	2024-06-13
摘要	提供了基因治疗技术，包括用于改进的碱基编辑的特别设计和测试的指导RNA序列，其可用于增加γ-珠蛋白基因的表达。指导RNA序列可以靶向BCL11A红系增强子或γ-珠蛋白启动子，或同时靶向两者。碱基编辑器可以包括核碱基脱氨酶抑制剂，其抑制碱基编辑器的编辑活性直到它们与靶位点结合。这些基因治疗技术可用于治疗包括β-地中海贫血和镰状细胞贫血等疾病。
翻译摘要	Provided are gene therapy technologies, including specifically designed and tested guide RNA sequences for improved base editors, useful for increasing the expression of the gamma-globin gene. The guide RNA sequences may target the BCL11A erythroid enhancer or the gamma-globin promoter, or both at the same time. The base editors can include nucleobase deaminase inhibitor that inhibits the editing activity of the base editors until they are bound to the target sites. These gene therapy technologies are useful for treating diseases including beta-thalassemia and sickle cell anemia, among others.
当前权利人	Shanghaitech University
专利申请人	Shanghaitech University
	Jia Chen; Bei Yang; Li Yang; Wenyan Han; Shangwu Sun; Ying Zhang
公开国别	美国
公开国别简称	US
IPC 分类号	A61K48//00; A61K38//17; C12N5//078; C12N5//0789; C12N9//22; C12N9//78; C12N15//11
CPC分类号	A61K48//005; A61K38//1722; C12N5//0641; C12N5//0647; C12N9//22; C12N9//78; C12N15//111; C07K2319//50; C12N2310//20; C12Y305//04005
专利有效性	审中
专利类型	发明申请
专利类型字典	1
当前法律状态	实质审查
简单同族	EP4314308A1; US20240189457A1; WO2022206986A1; BRPI2319773A2; CN117120622A
扩展同族	EP4314308A1; US20240189457A1; WO2022206986A1; BRPI2319773A2; CN117120622A; IL306119A
INPADOC 同族	US20240189457A1
文献类型	专利
条目标识符	https://kms.shanghaitech.edu.cn/handle/2MSLDSTB/384357
专题	生命科学与技术学院_博士生生命科学与技术学院_PI研究组_陈佳组生命科学与技术学院_特聘教授组_杨力组免疫化学研究所_PI研究组_杨贝组
作者单位	Shanghaitech University
推荐引用方式 GB/T 7714	Jia Chen,Bei Yang,Li Yang,等. 用于治疗β-血红蛋白病的基因疗法. US18553729[P]. 2024-06-13.