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ShanghaiTech University Knowledge Management System
| 基因疗法治疗β-血红蛋白病 | |
| 翻译题名 | Gene therapy for beta-hemoglobinopathy |
| 申请号 | IDP00202311073 |
| 2024-02-06 | |
| 公开（公告）号 | IDP00202311073A |
| 公开日期 | 2024-02-06 |
| 摘要 | 提供了一种基因治疗技术，其包括经测试并专门设计用于碱基编辑增强的引导RNA序列，有利于提高γ-珠蛋白基因的表达。引导RNA序列可以靶向红系增强子BCL11A或γ-珠蛋白启动子，也可以同时靶向两者。碱基编辑器可以包括核酸脱氨酶抑制剂，其抑制碱基编辑器的编辑活性，直到它们结合到目标位置。这种基因治疗技术有利于治疗包括β-地中海贫血和镰状细胞贫血等的疾病。 |
| 翻译摘要 | A gene therapy technique is provided which includes a guide RNA sequence tested and specifically designed for base editing enhancement to facilitate increased expression of the gamma-globin gene. The guide RNA sequence can target either the erythroid enhancer BCL11A or the gamma-globin promoter, or both. The base editors may include nucleic acid deaminase inhibitors that inhibit the editing activity of the base editors until they bind to the target location. This gene therapy technique is useful for the treatment of diseases including beta-thalassemia and sickle cell anemia. |
| 当前权利人 | Shanghaitech University |
| 专利代理人 | Risti Wulansari S.H., |
| 代理机构 | Risti Wulansari S.H., |
| 专利申请人 | Shanghaitech University |
| 公开国别 | 印度尼西亚 |
| 公开国别简称 | ID |
| IPC 分类号 | A61K35//28; A61P7//06; C12N15//85; C12N15//90; C12N9//22 |
| 专利有效性 | 审中 |
| 专利类型 | 发明申请 |
| 专利类型字典 | 1 |
| 当前法律状态 | 公开 |
| 简单同族 | IDP00202311073A |
| 扩展同族 | IDP00202311073A |
| INPADOC 同族 | IDP00202311073A |
| 文献类型 | 专利 |
| 条目标识符 | https://kms.shanghaitech.edu.cn/handle/2MSLDSTB/349938 |
| 专题 | 生命科学与技术学院_PI研究组_陈佳组 生命科学与技术学院_特聘教授组_杨力组 生命科学与技术学院_博士生 免疫化学研究所_PI研究组_杨贝组 |
| 作者单位 | Shanghaitech University |
| 推荐引用方式 GB/T 7714 | Chen, Jia,Han, Wenyan,Sun, Shangwu,等. 基因疗法治疗β-血红蛋白病. IDP00202311073[P]. 2024-02-06. |
| 条目包含的文件 | ||||||
| 条目无相关文件。 | ||||||
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